2024年1月17日，由复旦大学附属儿科医院王建设教授领衔的十四五国家重点研发计划“致命出生缺陷的基因治疗产品研发和临床研究”2023年度汇报成功召开。
　　本次会议采用线上+线下模式举行，会议由国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、上海市出生缺陷防治重点实验室主办。复旦大学附属儿科医院领导王艺院长、项目首席专家王建设教授、各课题组长、科研骨干、联络员及研究生等58人参与会议。会议由王建设教授主持，特邀中国科学院李劲松院士、中国科学院动物研究所段恩奎教授、中南大学生命科学学院梁德生教授、复旦大学生物医学研究院于文强教授等专家出席会议并给予指导。

 　　会议开始，由复旦大学附属儿科医院王艺院长代表医院领导致辞，对参会专家教授和与会人员表示了热烈欢迎和衷心感谢。王艺院长表示，该项目对儿童健康有重大意义，目前已经取得了重要的阶段性成果，期望借助此次项目搭建学术平台、医教产研全链条，建立持续合作，打造高精尖队伍。最后，王艺院长对本次项目年度工作交流会议的圆满召开表达了美好的祝愿，并预祝大家新年快乐。

 　　随后，项目总顾问肖啸教授对课题总体进行了回顾。肖教授对项目的进展及取得的成果进行了充分肯定。项目组成员克服困难，在两年多的时间内，推动原创性课题取得重大成果，企业科研单位合作的基因治疗产品即将开展临床试验，未来前景光明。

 　　项目首席科学家王建设教授作为项目负责人，从项目目标及课题设置、2023年度进展、年度考核指标完成情况、经费及人员投入情况、药物的安全性与合规性及2024年度计划等多个方面对项目整体情况进行了介绍，并作为课题负责人对课题一的2023年度进展和考核指标完成情况及2024年度计划做了详细介绍，并提出课题一2024年度研究内容的调整请示，希望得到与会专家教授的指导和建议。随后，海交通大学附属新华医院范建高教授、华东理工大学吴侠副教授、重庆医科大学附属儿童医院安云飞副教授及上海信致医药科技有限公司总裁郑静等四个课题负责人分别详细介绍了各课题研究内容、2023年度研究进展和考核指标完成情况与后续工作安排。

 　　专家组听取了项目和各课题组汇报后做出点评，涉及的课题调整，专家们表示基于前一阶段的研究，做出一些调整，是进一步凝练科学和临床问题、集中精力产生突破的必要环节，同时专家组也提到变更任务最优的时间点是中期，目前已到最后一年，任务变更需要慎重，是否可以变更还需听从领导指示。

　　会议最后，王建设教授代表项目组感谢领导和专家们对项目的关心、支持与指导，项目组也会继续努力，针对暴露出的问题，高标准地完成项目组任务，摸索出基因药物研发的前沿路径！