近日，国内首个使用真实世界回顾性研究的生物药项目——注射用人干扰素γ用于“降低慢性肉芽肿病相关严重感染的发生频率和严重程度” 新适应症获批上市，成为国内首个获批的针对原发性免疫缺陷病（PID）的“孤儿药”。该项目是复旦儿科医院临床免疫/过敏科与复星医药集团成员企业合作的产学研项目。慢性肉芽肿病（CGD）是一种罕见的原发性免疫缺陷病，发病率约为1/20万；注射用人干扰素γ可有效控制CGD患者感染，提高患者生活质量并改善生存结局。复旦儿科医院临床免疫/过敏科在国内最早开展CGD系统诊治，经过20年努力，建立了完善的CGD精准诊治体系，在诊断年龄和治疗效果等方面均达到甚至超过许多发达国家。新获批的注射用人干扰素γ将会对改善CGD治疗提供有益帮助。