国内首个脊髓性肌萎缩症全身基因治疗药物IND研究正式启动。10月31日，由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“一项在I型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001 307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验”项目正式启动。目前，国内已上市的脊髓性肌萎缩症（SMA）靶向治疗药物仅两种，基因替代治疗药物尚未在中国上市且价格昂贵。EXG001 307是由我国自主研发的新一代治疗SMA的基因替代治疗药物；项目组建立了一支由神经、康复、免疫等9个学科23名专家和4名研究护士组成的专业团队，并与美儿SMA关爱中心合作，加强治疗研究的全程化管理，有望为我国SMA患儿提供安全、有效、经济的新型治疗药物。