目前，“一项在I型脊髓性肌萎缩症患者中评价SKG0201注射液的安全性、初步疗效和免疫原性的多中心、开放性、剂量递增临床研究”(研究编号 SKG0201-001)正在我院神经内科开展。本研究已获得复旦大学附属儿科医院伦理委员会批准。

主要入选标准
•    您的孩子患有I型SMA，且经双侧等位基因SMN1突变(缺失或点突变)基因诊断具有2个拷贝SMN2基因。
•    入组时患儿的年龄不超过出生后第180天。
•    临床病史，体征符合I型SMA临床表现，即肌张力减退、运动功能发育滞后，头控制不佳，圆肩姿势，关节过度活动。

主要排除标准
•    出生时胎龄小于35周（245天）。
•    筛选期时，患儿在清醒或睡眠且未接受任何辅助供氧或呼吸支持时，血氧饱和度<96%。
•    既往或当前需要有创机械通气，或当前使用无创通气支持平均≥16小时/天。
•    筛选前2周内患有严重非呼吸道疾病，需要系统性治疗和/或住院。
•    筛选前4周内患有上呼吸道感染和/或下呼吸道感染。
•    既往使用过其他SMA治疗药物（如诺西那生钠注射液、利司扑兰及Zolgensma等）或参加过其他SMA治疗药物的临床研究。

注：以上信息为本研究的部分入选排除标准，最终是否能够入组本研究须由研究医生评估后决定，与本临床研究有关的具体信息需以知情同意书为准。
　　如果您的孩子符合上述条件并且对本项研究有兴趣，或周围的人有基本符合以上入组条件的，请与我们联系！

联系人  朱小妹  医生
联系电话   18101843510 
联系邮箱   lisymei@126.com

*该临床研究的实施将严格遵守相关的国家法规，您的隐私权亦会得到保护。目前该试验药物仍在临床研究阶段，尚未在任何国家获批上市。欢迎有意参加者前来咨询。