2月28日上午，正值第18个国际罕见病日，上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）启动。上海市科委，复旦大学上海医学院、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、复旦大学附属儿科医院领导及院士代表等共同为上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）揭牌，标志实验室的正式启航。

　　会上举行了合作共建上海市重点实验室、推进学科发展框架签约仪式，复旦儿科与眼耳鼻喉科医院将进一步携手推动罕见病诊疗技术的研发与转化，通过多学科协作与技术创新实现诊疗突破，为罕见病患者带来更多希望。

　　上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）将围绕罕见病的基因编辑、基因治疗与细胞治疗，聚焦罕见病致病机制研究、基因靶向治疗技术开发及临床转化应用三大方向，致力于拓展罕见病治疗的认知边界，通过多学科交叉合作，推动罕见病诊疗技术的突破与转化，降低罕见病的发病率与治疗成本，为全球罕见病治疗提供“中国方案”。
　　启动仪式后，重点实验室主任舒易来教授汇报了实验室战略定位与规划，以及现阶段取得的标志性研究成果。
　　复旦儿科医院院长王艺作关于罕见病基因治疗探索与实践——从基础到临床的学术报告，她介绍了基于人源iPSC疾病模型解析罕见病基因型与表型关联分子机制的研究范式、罕见病精准诊断和分型的新模式和罕见病创新药物临床研究和上市后研究，指出应更加注重全链条罕见病创新药物研发，从临床需求出发再回到临床治疗，为全球罕见病患者带来新希望。

 
　　此外，重点实验室副主任凌晨教授、洪佳旭教授和重点实验室特聘PI彭勃教授分别围绕罕见病基因编辑与细胞治疗的前沿进展进行了精彩的学术报告。以科技为灯、以仁心为炬。罕见病防治是医学领域的重大挑战，复旦大学附属儿科医院作为国家儿童医学中心，多年来始终专注于疑难危重罕见病的诊疗工作。未来，医院将不断提高儿科疑难罕见病诊治水平，与更多兄弟医院携手共建，为更多罕见病患者点亮生命和健康的曙光。