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重症联合免疫缺陷病出生筛查项目中期研究者会议圆满召开
发布时间:2023-10-24     发布人:临床免疫科
 

  2023年10月21日,由复旦大学附属儿科医院临床免疫科牵头的“新生儿 TREC/KREC 核酸检测试剂盒(荧光 PCR 法)临床试验”研究者会在我院隆重召开,来自全国8家临床试验中心的20多位专家参会。
  重症联合免疫缺陷病(SCID)是危及生命的疾病,在自然病程下,患儿一般在1年内死亡。SCID是可被治愈的,研究表明在患儿3.5月龄前进行造血干细胞移植,治愈率可达94%。目前,欧美国家已广泛开展SCID筛查,而我国大陆地区尚未有开展新生儿人群大样本SCID筛查的报道。此次临床试验是全国首个SCID筛查的大规模临床试验项目。
  复旦儿科党委副书记孙金峤教授为研究者会致开场辞。孙书记回顾了国际和国内SCID筛查的发展及现状,着重强调了开展SCID筛查的重大意义。在项目总PI王晓川教授的带领下及各参与中心专家的支持下,经过近一年的努力,临床试验项目研究进展顺利。希望通过本次会议各位专家对项目进展的讨论以及后续工作的安排,能高质量的完成整个临床试验项目。
  复旦儿科免疫科主任暨项目总协调研究者王晓川教授对各位专家的参会表示热烈欢迎,再次肯定了进行全国首次大规模筛查研究的意义,相信通过各位专家的通力合作,能保证临床试验高质量的完成,期待SCID筛查能早日落地应用于临床。

  会议回顾了临床试验的中期进展,整体上如预定规划顺利进行。复旦儿科免疫科主治医师王文婕医生还分享了SCID最新的诊治进展。各中心专家在热烈的讨论氛围中分享了项目实施中的成功经验,分析了保证临床试验科学实施的要点,并对预判可能出现的问题进行了深入研讨,以保障临床试验能科学地继续顺利推进。

  项目申办方上海捷易生物科技有限公司感谢各位专家对临床试验的大力支持,表示在项目后续的实施过程中项目组要与各位专家保持更紧密的沟通,保证临床试验严谨规范、结果科学可靠,积极推进项目的开展,造福广大患者。
  重症联合免疫缺陷病出生筛查试验项目顺利推进,本次中期研究者会议圆满结束。期待能汇聚更多家属、医生、社会的力量,推动我国出生筛查体系的发展。

 
 





 
 
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