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全国首个重症联合免疫缺陷病大规模出生筛查试验项目正式启动
发布时间:2023-06-12     发布人:临床免疫科
 

  重症联合免疫缺陷病(SCID)是联合免疫缺陷病中最严重的类型,患儿常在生后一年内死亡。SCID发生率约为1/100 000活产新生儿,这一数字可能被严重低估。早期诊断、在感染发生前尽早干细胞移植可以极大的改善预后。因此,早期筛查、早期识别是拯救患儿的关键。目前,美国、荷兰、瑞典、中国台湾、中国香港等数十个国家和地区均已开展SCID出生筛查,而我国大陆地区尚未开展大规模的出生筛查。为了填补国内这一空白,由上海捷易生物科技有限公司申办,复旦大学附属儿科医院临床免疫科牵头,8家临床中心共同发起了超过50000例超大规模的SCID筛查临床试验。
  6月7日下午,复旦大学附属儿科医院召开了该临床试验项目的启动会。党委副书记孙金峤教授,免疫科主任暨项目总协调研究者王晓川教授,分子医学中心副主任吴冰冰,临床免疫科主治医师孙碧君、王文婕,医疗器械临床试验机构办张耀丹等专家代表出席会议。
  孙金峤书记为启动会致开场辞。孙书记简述了SCID的疾病背景,其早期筛查对诊断和治疗预后有很重要的意义;预祝临床试验顺利开展,让更多的患者能够因此受益。

  王晓川教授作为项目的总协调研究者,从专业角度和社会角度再次肯定了项目的意义。复旦大学附属儿科医院临床免疫科作为牵头单位协同8家临床中心,克服困难,共同开展国内首创性的、大规模、大范围的SCID筛查临床研究,希望整个项目能够顺利进行,推进全国SCID的出生筛查。
  项目申办方上海捷易生物科技有限公司介绍了项目整体实施方案,与各参会专家就临床试验细节展开了深入讨论,确保试验研究的准确性,推动后续试验的顺利开展。
  本次启动会标志着SCID在国内的筛查推广迈出了实质性的一步,也为SCID诊断的不断深入提供了强有力的保障。期待能更好地造福于广大病患及其家属,推动我国出生筛查体系的发展。





 
 
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