近日，国内首个采用真实世界回顾性研究的生物药项目——注射用人干扰素γ新适应症“降低慢性肉芽肿病相关严重感染的发生频率和严重程度”获批上市，这也是国内首个批准的针对原发性免疫缺陷病（PID）的“孤儿药”，可以有效控制慢性肉芽肿病（CGD）患者的感染，提高患者的生活质量，改善患者的生存结局，为患者的疾病管理带来临床获益。该项目由复旦大学附属儿科医院临床免疫/过敏科与复星医药集团成员企业上海凯茂生物医药有限公司合作的产学研项目。
　　CGD是一种罕见的原发性免疫缺陷病，人群中的发病率约为1/20万。CGD是因吞噬细胞呼吸爆发功能障碍，造成无法有效杀伤过氧化物酶阳性细菌与真菌而引起。患者通常在生命早期即出现症状，主要表现为反复严重的细菌和真菌感染、过度炎症反应导致肉芽肿形成，以及其他炎症性损害等。
　　复旦大学附属儿科医院临床免疫/过敏科是国内最早系统诊治CGD的单位。经过20年的努力，建立了CGD完善的精准诊治体系，在CGD的诊断年龄和治疗效果等方面均达到甚至超过许多发达国家水平。在国际上发表了单中心最大样本量的临床长期随访数据（2018年）。同时对CGD的临床问题也有一些重要的发现。在儿科医院多学科协作下为CGD的诊治提供了有效的保障。新获批的注射用人干扰素γ将会对改善CGD的治疗提供有益的帮助。
 
　　目前国内已具备有效的精准诊断数百种PID条件，但针对性的治疗药物还十分有限，进口的药物价格昂贵，可及性差，临床治疗存在一定的困难。随着我国生物医药技术研究人员和临床医务工作者的努力，我国PID的药物治疗将会不断改善。