2021年8月7日上午由复旦大学附属儿科医院血液肿瘤多学科团队牵头，联合海南省妇女儿童医学中心、博鳌未来医院，成功完成那昔妥单抗（Naxitamab）免疫治疗的国内首例用药，为我国复发/难治高危神经母细胞瘤患者带来了治疗新选择。

疾病概况
　　神经母细胞瘤是婴儿和儿童最常见的、恶性程度较高的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%~10%。其发病部位常见于肾上腺、颈部、胸部、腹部以及盆腔的神经组织。由于原发部位隐匿、易转移等特点，不仅早期诊断困难且约一半患儿确诊时即处于高危状态。即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%，被称为“儿童肿瘤之王”。高危患儿亟需更有效的治疗手段，提高远期生存率。

患儿获益
　　本次首例用药的患儿2019年底确诊为神经母细胞瘤4期高危型，当时患儿5个月大，腹部硬块和双眼大小不对称等症状，已伴有肝转移和眼眶骨转移，治疗难度很大。接受了化疗、手术和放疗等常规治疗，尽管目前的情况比较稳定，但是复发的风险很大。患儿家属从病友交流群中了解到国外神经母细胞瘤免疫治疗新趋势，并有幸成功申请到了此次在博鳌乐城先行区接受国内还未上市的免疫治疗创新药那昔妥单抗的首针治疗，由复旦儿科血液科钱晓文副主任开出首张处方，重燃了一家人的治疗信心。患儿家属也希望通过此次国内首例用药，尽早将儿童神经母细胞瘤的免疫治疗创新药物引进国内并纳入医保，让更多患儿家庭受益。
 
专家观点
　　复旦大学附属儿科医院党委副书记、肿瘤外科主任董岿然教授表示，作为该治疗领域全球首款获批的人源化抗GD2免疫治疗药物，那昔妥单抗一项中国人群占比50%的国际多中心临床研究（包含22例患者）的试验数据显示：在接受那昔妥单抗联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中，68%（15/22）的患者对治疗表现为完全或部分缓解（客观缓解率，ORR）：其中，59%（13/22）的患者实现了完全缓解；9%（2/22）的患者肿瘤缩小了50%以上。其创新之处在于，靶向结合肿瘤细胞表达的神经节苷脂 GD2，引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统从而杀伤肿瘤。2020年11月国外批准上市以来临床疗效显著，拯救了部分治疗无望的高危复发神经母细胞瘤患者。但是那昔妥单抗在用药过程中有较大的特殊性，会导致较常见的过敏反应、剧烈疼痛、休克等，需要多学科团队密切合作支撑患儿安全。
 
　　复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授表示，除了手术、化疗、放疗、干细胞移植等治疗手段外，国内用于治疗高危神经母细胞瘤的方法和药物有限，患儿仍有很高的复发风险，远期的治疗效果和生存不尽如人意。随着免疫治疗药物在国际上的应用，我们看到这类患儿的远期生存率确实有了实质性的改善。
 
　　此例患儿是国内首例使用那昔妥单抗治疗高危神经母细胞瘤患儿，为高危神经母细胞瘤患儿的治疗带来新的希望。通过复旦儿科医院与海南分院、博鳌乐城医院多学科团队的线上线下合作，精准指导现场用药，终于成功完成首疗程的三次输注，患儿反应可控，药物耐受性好。三院血液肿瘤团队、ICU团队、麻醉科团队、护理团队、药学团队组成的多学科团队全力合作，彻底保证了患儿顺利安全输注，为此药在中国患儿中的推广应用，提供了一个创新的样板！