8月7日,复旦儿科医院远程联合海南省妇女儿童医学中心、博鳌未来医院,为一名神经母细胞瘤4期高危患儿成功完成国内首例那昔妥单抗(Naxitamab)免疫治疗用药,为复发/难治高危神经母细胞瘤患者带来新的选择。
神经母细胞瘤被称为“儿童肿瘤之王”,占儿童恶性肿瘤的8%-10%,具有原发部位隐匿、易转移、早期诊断困难、预后差、生存率低等特点。目前国内用于治疗该病的方法和药物有限,治疗效果也不尽人意。本次用药的患儿2019年确诊,已伴有肝转移和眼眶骨转移,虽已接受常规治疗且目前情况较稳定,但复发风险很大。患儿家属从病友交流群了解到国外神经母细胞瘤免疫治疗新趋势后,成功申请在博鳌乐城先行区接受创新药那昔妥单抗的首针治疗。复旦儿科医院血液肿瘤MDT团队与海南省妇女儿童医学中心、博鳌未来医院多学科线上线下紧密合作,精准指导现场用药,成功完成首疗程的三次输注,患儿反应可控,药物耐受性好。
复旦儿科医院党委副书记、肿瘤外科主任董岿然教授表示,那昔妥单抗是该治疗领域全球首款获批的人源化抗GD2免疫治疗药物,2020年11月国外批准上市以来临床疗效显著,拯救了部分治疗无望的高危复发神经母细胞瘤患者;但用药过程中有较大的特殊性,需要多学科团队密切合作保障患儿安全。本次国内首例用药成功,为那昔妥单抗在我国的推广应用提供了创新样板,将有力推进儿童神经母细胞瘤免疫治疗创新药物引进国内,为更多患儿家庭带来希望。
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