脊髓性肌萎缩（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为1/6000-1/10000。患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性，导致严重的肌肉萎缩、无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，最终可能丧失行走能力，并出现呼吸、吞咽障碍。如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。一直以来，全世界对于SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法，没有针对性的药物可以使用。
　　2019年2月，全球首个SMA精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液——通过优先审评审批程序在中国获批，4月28日在上海成功上市。10月10日，由王艺教授和周水珍教授领衔的复旦大学附属儿科医院多学科协作团队，为3名SMA患儿完成中国首次诺西那生钠注射液鞘内注射，成功开启中国SMA治疗新里程。复旦大学医院管理处处长王艺教授介绍，该注射液可提高SMA患者的SMN蛋白水平，改变疾病进程并改善预后，未来将为更多的SMA患儿带来新的希望。

　　复旦大学附属儿科医院2011年成立了国内最早的儿科神经肌肉疾病分子病理诊断中心、儿科肌病及肌营养不良门诊，2018年5月设立SMA专病门诊，并成功入选首批中国SMA诊治中心联盟，承担SMA区域诊治中心的疾病诊治、长期康复管理和医师培训任务。同时，医院已启动由中国初级卫生保健基金会发起的“脊活新生—脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，为SMA患者提供药品援助，积极保障SMA患儿健康权益。