尊敬的患者家属：
　　目前本院正在进行一项治疗1型脊髓性肌萎缩的临床研究。该研究已获国家药品监督管理局批准，临床试验批准通知书编号为：2022LP00989。
　　目前本院正在为这项“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001-307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验（方案编号：EXG001-307-102）”招募患者；该研究预计招募9-24例1型脊髓性肌萎缩患者；该研究已获得本院伦理委员会批准，同意进行此项临床研究。
主要入选条件：
1)年龄不超过出生后第180天 
2)经双侧等位基因SMN1突变（缺失或点突变）基因诊断为SMA；具有2个拷贝SMN2基因；
3)临床病史、体征符合1型SMA表现，即肌张力减退，运动功能发育滞后、头部控制不佳、圆肩姿势和关节过度活动；

主要排除条件：
1)出生时胎龄小于35周（245天） 
2)筛选期时，在清醒或睡眠且未接受任何辅助供氧或呼吸支持时，血氧饱和度<96%。
3)需要有创通气或气管切开术，或当前使用无创通气支持平均≥16小时/天。
4)筛选前2周内患有严重非呼吸道疾病；筛选前4周内患有上呼吸道感染或下呼吸道感染。
5)既往使用过其他SMA治疗药物（如诺西那生钠、利司扑兰及Zolgensma等）或参加过其他SMA治疗药物的临床研究（包括但不限于上述3种药物）。

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研究中心：复旦大学附属儿科医院
科室：神经内科    联系人：朱小妹
联系电话：18101843510    联系地址：上海市闵行区万源路399号