胆道闭锁是婴儿严重的肝胆外科疾病，以肝内外胆管阻塞及进行性肝纤维化为主要特征。肝门空肠吻合术，又称葛西（Kasai）手术，是目前治疗胆道闭锁的一线治疗方法，但是Kasai手术的疗效却因人而异，患儿自体肝生存率仍不尽人意，多数患儿最终需肝移植才能得以长期生存。因此，有效的药物辅助治疗以延长自体肝的生存年限已成当务之急。越来越多的证据表明胆道闭锁的发病与免疫炎症反应相关，很多外科医生建议使用皮质类固醇辅助治疗。然而在过去的30年内，类固醇辅助治疗的剂量、剂型、疗程及顺序等缺乏统一意见，欧美地区RCT研究提示激素辅助治疗对改善预后无显著效果，而缺乏基于亚太地区患者的临床试验证据。
　　近日，国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院郑珊和严卫丽课题组在国际外科权威期刊Annals of Surgery (IF=12.969)发表题为Effect of Adjuvant Steroid Therapy in Type 3 Biliary Atresia：A Single-Center, Open-Label, Randomized Controlled Trial的高质量RCT研究，首次证明激素辅助治疗组术后6个月黄疸清除率（总胆红素小于25umol/L）整整提高了超过20多个百分点。 
　　该研究为一项单中心开放标记随机对照试验，由复旦大学附属儿科医院外科牵头，临床试验中心（CTU）严卫丽主任带领团队指导研究设计和统计学支撑。共纳入200例胆道闭锁行Kasai肝门空肠吻合术的患儿，术后对随机分配的实验组患儿给予长程大剂量类固醇激素辅助治疗，对照组为空白对照，观察疗效差异和安全性。研究结果证明：激素辅助治疗组首要结局指标-术后6个月黄疸清除率比对照组提高了23.1% （54.1% vs. 31%； RR: 1.59, 95% CI: 1.21 to 2.12, P=0.0015, power: 0.89）；而该效果在术后3个月已经显现 （49% vs. 22%）, 且持续到术后1年（52% vs. 32%）。激素辅助治疗组术后1年自体肝生存率也达到了66.3%，较对照组提高了15个百分点（RR：1.42, 95% CI: 1.04-1.94）；实验组的优势一直保持到术后2年（57.1% vs. 40%; RR: 1.42, 95% CI： 1.06-1.89）。
  
　　RCT是临床干预措施疗效评价的金标准设计，是临床研究的瑰宝。该研究为胆道闭锁Kasai术后激素辅助治疗显著提高黄疸清除率及自体肝生存率的临床获益提供了顶级证据。 该研究成果的取得是复旦大学附属儿科医院外科专家团队携手CTU针对关键临床问题共同开展高质量临床研究的成果。该研究是郑珊教授继胆道闭锁社区早期筛查技术研究之后的又一重要成果，无疑将我国小儿外科 “胆道闭锁的更早的诊断和更好的治疗”推向更高的水平。